El fármaco en cuestión, que comercialmente será llamado Zolgensma, es un tratamiento de una sola aplicación para la atrofia muscular espinal (AMS), enfermedad genética que afecta aproximadamente a una de cada 10.000 personas e implica la pérdida progresiva de fuerza muscular, siendo una de las principales causas genéticas de mortalidad infantil.
“El Zolgensma es un avance histórico en el tratamiento de la AMS y una destacable terapia génica de una sola aplicación”, aseguró el CEO de Novartis, Vas Narasimhan, en un comunicado.
La compañía está ahora en conversaciones con el Gobierno estadounidense y las empresas de seguros médicos para acelerar decisiones en torno a su disponibilidad para los asegurados.
Afirman los especialistas que el Zolgensma proporciona una copia funcional del gen defectivo responsable de la AMS, al punto de impedir la progresión de la enfermedad con tan solo una inyección intravenosa.
Novartis sostiene que su novedoso medicamento cuesta la mitad de lo que otros tratamientos actuales.
La Agencia de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés), por su parte, dice que la efectividad del medicamento ha sido sometida a pruebas de laboratorio y otras completas que involucraron a 36 pacientes de entre dos semanas y ocho meses de edad, informa AFP.
Añade la información que “los pacientes tratados con Zolgensma mostraron mejoras significativas en su capacidad de alcanzar hitos de desarrollo motor”, incluido el control de la cabeza y la capacidad de sentarse sin apoyo.
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